Behandlung
Leitliniengerechte Therapien, Studien und Register, Neugeborenenscreening
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In unserem Zentrum behandeln wir unsere Patienten nach den aktuell geltenden Leitlinien. Durch die große Erfahrung und gute Vernetzung sind wir selbst an der der Erstellung und Optimierung der Leitlinien beteiligt. Darüberhinaus verfügt die Klinik für Pädiatrie miot Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie über eine Station zur Durchführung von hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
Für Patient*innen, die die notwendigen Einschlusskriterien erfüllen, besteht auch die Möglichkeit an frühen klinischen Therapiestudien teilzunhemen.
Behandlung nach Leitlinien
Sichelzellkrankheit: https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/025-016.html
Thalassämie: https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/025-017.html
Eisenüberladung: https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/025-029.html
Im Webportal www.kinderblutkrankheiten.de finden Sie ausführliche, laienverständliche Informationstexte zur Sichelzellkrankheit, den Thalassämien und der sekundären Eisenüberladung: zu www.kinderblutkrankheiten.de
Aufnahme in Erkrankungsregister
Darüber hinaus besteht für alle Patienten mit Sichelzellkrankheit, Thalassämien und weiteren seltenen Anämien, eine Aufnahme in entsprechende Register, die der Optimierung der Betreuung und Therapie dient:
Patientenregister Sichelzellkrankheit
Patientenregister Seltene Anämien
Behandlungsoption: Bluttransfusionen
Patienten mit Hämoglobinopathien bedürfen einer besonderen Versorgung mit Blutkonserven, um Transfusionskomplikationen (wie zum Beipspiel Antikörperbildung, Hyperhämolyse,…) zu vermeiden. Wir haben mit unserer Blutbank (Transfusionsmedizin) ein Konzept entwickelt, das eine optimierte Versorgung mit den adäquaten Blutprodukten sicherstellt.
Behandlungsoption: hämatopoetische allogene Stammzelltransplantation
Die aktuell einzige kurative Therapieoption ist die allogene Stammzelltransplantation.
In unserer Abteilung haben wir viel Erfahrung mit Stammzelltransplantationen für Patienten mit Sichelzellkrankheit und Thalassämie. Wir folgen dabei aktuell etablierten Behandlungsprotokollen und bieten auch die Möglichkeit der haploidenten (Stammzellspende durch ein Elternteil) Stammzelltransplantation für Patienten, die keinen passenden Geschwisterspender oder Fremdspender vorweisen (Pädiatrische Stammzelltransplantation).
Frühe klinische Studien
Wir nehmen auch an verschiedenen (frühen) klinischen Studien teil, um unseren Patienten die neuesten und individuell optimierten Therapieoptionen bieten zu können:
ESCORT-HU Extension: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04707235
Crizanlizumab: https://www.novartis.com/clinicaltrials/study/nct03474965
Neugeborenen-Screening Sichelzellkrankheit
Alle Kinder, die in Deutschland geboren werden, werden ab September 2021 im Rahmen des Neugeborenen-Screenings am 3. Lebenstag auch auf das Vorliegen einer Sichelzellkrankheit getestet. In Berlin und Brandenburg testen wir in einem Pilotprojekt bereits seit mehr als 5 Jahren alle Neugeborenen. Diese Maßnahme ermöglicht eine sehr frühe Diagnose, sofortige Anbindung an ein spezialisiertes Zentrum und adäquate Therapie.